Post on 25-Apr-2019
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Tavolo interregionale
per le malattie rare
P .
FA
CC
HIN
CENTRI ESPERTI E RETI EUROPEE DI RIFERIMENTO PER LE MALATTIR RARE
Cosa sono le
malattie rare?
Malattie a bassa frequenza
NOMI TOTALI MR
(entità/mal. comprese)
3116
Elenco di MR
codici esenzione 331 “NOMI” del Decreto 581 categorie nosologiche 13
DECRETO NAZIONALE 279/2001
Prevalenza grezza
5 X 1.000
abitanti
5.000 malati per milione d’abitanti
5% MC dermato
Dist. immunitari
4%
Tumori
4%
Malformazioni
congenite
17%Endocrino
5%
Malattie del
metabolismo
9%
Circolo
3%App. digerente
6%
SNC
6%
Osteomusc e
conn
7%
Mal.
Ematologiche
13%
Genito-urin
3%
App. visivo
16%
Pelle e tess.
sottocutaneo
3%
Dist. immunitari
4%
Tumori
4%
Malformazioni
congenite
17%Endocrino
5%
Malattie del
metabolismo
9%
Circolo
3%App. digerente
6%
SNC
6%
Osteomusc e
conn
7%
Mal.
Ematologiche
13%
Genito-urin
3%
App. visivo
16%
Pelle e tess.
sottocutaneo
3%
0
100
200
300
400
500
600
700
800
00
-04
a
05
-09
a
10
-14
a
15
-19
a
20
-24
a
25
-29
a
30
-34
a
35
-39
a
40
-44
a
45
-49
a
50
-54
a
55
-59
a
60
-64
a
65
-69
a
70
-74
a
75
-79
a
80
-84
a
85
-89
a
90
-94
a
95
+a
Età
33% ped
Anni di Vita Perduti
%
Malattie Rare 4,6
Diabete 2,6
Infarto miocardico 8,6
Malattie Infettive 1,2
Incidenti stradali 5,7
Carico Familiare
Rottura della famiglia 36% 7%
Cambiamento/abbandono lavoro madre 64% 34%
Cambiamento lavoro padre 22% 11%
Cambiamento dei piani per il futuro 50% 19%
IL PESO DELL’ASSISTENZA
52% vs 25
Uso di psicofarmaci, ansiolitici e antidepressivi, da parte dei familiari care giver a 1 anno dalla morte del congiunto
IL PESO DELL’ASSISTENZA
31% vs 7
Comparsa di patologie psicosamatiche, autoimmuni o tumorali, da parte dei familiari care giver a 1 anno dalla morte del congiunto
Spesa per farmaci aggiuntivi
115 milioni
23 milioni X 1,000,000 ab
7% della spesa farmaceutica totale della Regione Veneto
Off-label 1,275,000
Per milione di abitanti
ITALIA Decreto 18 maggio 279/2001
Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie
rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie
DM
279/2001
Punti cruciali
•Lista di MR
•Legare l’erogazione dei benefici al paziente con l’accertamento della diagnosi da pochi Centri selezionati
•Obbligare l’autorità a definire attraverso una
procedura formale i centri di riferimento
per specifici di gruppi di malattia
•Istituire I Registri di MR
20
01
Cambiamento della Costituzione
Assunto il compito di disegnare e far funzionare la rete di assistenza
per le persone con MR
REGIONI
ORGANIZZAZIONE/PROGRAMMAZIONE
2 RETI MULTIDIMENSIONALI PER LA PRESA IN CARICO DELLA PERSONA
Dove la famiglia vive RETI ORIZZONTALI
Rete di Centri di Eccellenza, massima competenza clinica e di ricerca RETI VERTICALI
1 Collegata con
CREARE LA RETE DEI CENTRI
ACCREDITATI
Cos’è un centro
Come si seleziona
Come funziona
????????????
A che cosa deve essere dedicato
Da cosa deve essere composto
Quali e quanti indicatori di esperienza?
Standard ex ante o ex post?
Riferiti o misurati da fonte indipendente?
.dedicato a gruppi di patologie
.composto da più unità operative
.capace fornire l’intero percorso diagnosrico e di definire il pino globale di presa in carico
.collegato alle rete dei servizi prossimi ai luoghi di vita
Centri di expertise Progetto Community Definizione
I centri di Competenza sono unità funzionali, costituiti da una o più unità organizzative/operative, dove si gestisce il percorso diagnostico per giungere il più precocemente possibile all'individuazione della patologia e dove si definisce il percorso socio-sanitario globale individuale della persona con malattia rara.
Tali Centri devono garantire competenze specialistiche multidisciplinari diagnostiche, terapeutiche e assistenziali, finalizzate al mantenimento delle funzioni e dell’autonomia, alla qualità della vita, alla dignità della persona e all’inserimento nei diversi contesti familiari e sociali. Devono quindi necessariamente avere un ampio bacino d’utenza e sviluppare ricerca clinica.
I Centri di Competenza devono mantenere i legami tra le azioni poste in atto dai diversi attori coinvolti nell’assistenza comprese le reti ospedaliere e quelle territoriali per l’assistenza primaria e riabilitativa, mantenere la storia clinica e l’evoluzione sanitaria del malato anche nel passaggio tra età pediatrica ed età adulta.
Il centro di esperienza è
dove si aggregano i
pazienti
Si può monitorare oggettivamente
dove questo accade
Risultati Accreditamento
Raccolta candidature dalle
ASL
Istruttoria pubblica
260
Da 1 a 5 centri per gruppo di
patologia
SISTEMI DI MONITORAGGIO
AREA BASED (REGISTRI)
Revisione sistematica letteratura basata sui principi della EBM
Consenso tra Centri della rete per specifica patologia e altri Servizi locali
Delibere congiunte di Giunta integrazione LEA
PROTOCOLLI E PERCORSI
Mal. neurologiche rare
Mal. metaboliche ad interess. neurologico
Mal. metaboliche rare
Mal. ematologiche rare
Mal. genito-urinarie
Mal. dermatologiche rare
Mal. oculari rare
1954 malattie esaminate 359 PA esaminati
di cui approvati 144 Totale articoli valutati 1682
Cosa c’è oggi in
Italia per le
malattie rare?
Rete dei Centri Accreditati
Sistema di monitoraggio area based
Protocolli e percorsi clinico assistenziali
IL CONTESTO EUROPEO
Centri di competenza e ERN
2008 : prima menzione nella relazione
dell’HLG per la Comunicazione della Commissione al Parlamento, al Consiglio, al Comitato delle Regioni e al Comitato economico e sociale , dal titolo “Malattie rare: una sfida per l’Europa”
Malattie rare
2009: Raccomandazione del Consiglio per un’azione nel campo delle MR (2009/C 151/02 8 giugno 2009)
-Raccomandazione del Consiglio per un’azione nel campo delle MR
(2009/C 151/02 8 giugno 2009)
Azioni degli SM:
-Identificazione Centri entro il 2013;
-promozione partecipazione dei Centri nelle reti europee;
-organizzazione di percorsi per i pazienti;
-telemedicina;
-favorire organizzazione dei Centri basata su
approccio multidisciplinare
e presa in carico vicino al luogo di vita
ORGANISMI TECNICI A SUPPORTO DELLA COMMISSIONE PER LA VALUTAZIONE (COMPRESO
CENTRI E ERN)
-European Rare Disease Task Force (2005-2009)
-EUCERD (2010-2013)
ORPHANET (AGENZIA TECNICO INFORMATIVA)
Direttiva 2011/24/EU 9 marzo 2011
Art.12 Reti di riferimento europee
Da sviluppare tra prestatori di assistenza e Centri di eccellenza, soprattutto per le MR
La Commissione adotta un elenco di criteri di
selezione e valutazione attraverso atti
delegati
Art. 13 Malattie rare Rendere disponibili le reti di riferimento
Per migliorare la capacità diagnostica e
di cura e rendere accessibili le
Prestazioni di diagnosi e cura non disponibili
nello SM
ORGANISMI TECNICI PREVISTI PER LA STESURA DEGLI ATTI DELEGATI
-EXPERT GROUP ON CROSS BORDER HEALTH CARE
-COMMITTEE ON CROSS BORDER
HEALTH CARE
1. Raccomandazioni sui criteri applicabili ai
Centri di competenza per le MR negli Stati membri
(ottobre 2012)
EUCERD
Comitato europeo di esperti sulle MR
Decisione della Commissione 30/11/2009
2. Raccomandazioni sulle reti europee di
riferimento per le malattie rare
(gennaio 2013)
EUCERD ISTRUISCE IL LAVORO PER IL COMMITTEE NEL CAMPO
DELLE MALATTIE RARE
FEBBRAIO 2013 IL COMMITTE TIENE ATTO E ACQUISISCE LE
RACCOMANDAZIONI DI EUCERD
CRITICITA’
Cosa sta
avvenend
o
Orphanet per EUCERD
censisce i centri del proprio database e li preseleziona secondo i criteri EUCERD
Solo tra i preselezionati verranno scelti i Centri di competenza, nodi delle ERN
PROBLEMI Centri accreditati non sono nel database, altri non accreditati sono compresi
Non sono noti gli indicatori utilizzati e i pesi usati
I dati di base sono auto dichiarati e non calcolati a partire da fonti obiettive ed indipendenti
.
FARE SISTEMA
TRA REGIONI
TRA
REG
ION
I E MIN
ISTERO
TAV
OLI D
I MA
TERIE D
IVER
SE