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gata
Sostenibilità e innovazionedei nuovi farmaci
Federico SpandonaroUniversità degli studi di Roma Tor Vergata
Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità
Sostenibilità e innovazione dei nuovi farmaci
Congr. Regionale AMD-SID, Roma 7.9.2018 1 / 19
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gata Disclosure
FS reports unconditionated grants and/or research funds and /or personal fees for educational program or scientific advise from
3M , Abbott, Amgen, Amicus, Astellas, Bayer, Biogen Idec,Biomarine, BMS, Boehringer-Ingelheim, Celgene, DaiichySankyo, Dompé, Edwards, Eli Lilly, Genzyme,GlaxoSmithKline, Ipsen, Janssen Cilag, Johnson & Johnson,Lundbeck, Medac, MSD Italia, Medtronic, Nestlè HealthScience, Novartis, Novo Nordisk, Obi, Otsuka, Pfizer,Roche, Sanofi, Sanofi Pasteur MSD, Servier, Shire, SigmaTau, Stroder, Takeda, Teva
Sostenibilità e innovazione dei nuovi farmaci
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gata Innovazione
Innovazione = sviluppo/benessere socialeCond. nec.: investimentiQuindi:
Investimenti = socialmente meritori… Protezione degli investimenti… diritti di propr. intellettuale etc.
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gata Il “ciclo” del Farmaco
Investimento Garanzia di “sovraprofitto”(cond. nec. “monopolio”)
Si genera nuova innovazioneCompetizione(cond. nec. 1: scadenza brevetto)(cond. nec. 2: bioequivalenza)
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Bisogno EvidenzeValore(Gravità)
Innovazione Terapeutica
Elementi per stabilire il grado di innovazione terapeutica
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gata Innovatività: Bisogno
Massimo assenza di opzioni terapeutiche per la specifica indicazione
Importantepresenza di alternative terapeutiche per la specifica indicazione, ma che non produconoimpatto su esiti clinicamente rilevanti e validati per la patologia in oggetto
Moderato
presenza di alternative terapeutiche per la specifica indicazione con impatto valutabile come limitato su esiti riconosciuti come clinicamente rilevanti e/o con un profilo di sicurezza incerto o non del tutto soddisfacente
Scarsopresenza di una o più alternative terapeutiche per la specifica indicazione con impatto valutabile come elevato su esiti riconosciuti come clinicamente rilevanti e con un profilo di sicurezza favorevole
Assentepresenza di alternative terapeutiche per la specifica indicazione in grado di modificare la storia naturale della malattia e con un profilo di sicurezza favorevole
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gata Innovatività: Beneficio
Massimo maggiore efficacia dimostrata su esiti clinicamente rilevanti rispetto alle alternative terapeutiche (qualora disponibili). Il farmaco è in grado di guarire la malattia o comunque di modificarne significativamente la storia naturale
Importante maggiore efficacia dimostrata su esiti clinicamente rilevanti, o capacità di ridurre il rischio di complicazioni invalidanti o potenzialmente fatali, o migliore rapporto rischio/beneficio (R/B) rispetto alle alternative, o capacità di evitare il ricorso a procedure cliniche ad alto rischio. Il farmaco modifica la storia naturale della malattia in una sottopopolazione di pazienti, o rappresenta comunque un vantaggio clinicamente rilevante, ad esempio in termini di qualità della vita e di intervallo libero dalla malattia, rispetto alle alternative terapeutiche disponibili
Moderato maggiore efficacia di entità moderata o dimostrata in alcune sottopopolazioni di pazienti o su esiti surrogati, e con effetti limitati sulla qualità della vita. Per condizioni nelle quali sia ammissibile l’assenza di un comparatore, disponibilità di evidenze suggestive di migliore efficacia clinica e profilo R/B più favorevole rispetto alle alternative terapeutiche disponibili
Scarso maggiore efficacia che, tuttavia, è stata dimostrata su esiti non clinicamente rilevanti oppure risulta di scarsa entità. Vantaggi minori (ad esempio via di somministrazione più favorevole) rispetto alle alternative terapeutiche disponibili
Assente assenza di un beneficio clinico aggiuntivo rispetto alle alternative terapeutiche disponibili
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gata Innovatività: evidenza
Grade (evidenza delle prove)AltaModerataBassaMolto bassa
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gata Svantaggi
Dubbi sull’etica dell’approccioEffetti distorsivi (es. capienza fondi)Esclusione ampie aree di sviluppo
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gata Impatto equitativo
“All effective health technologies should be free” Archie Cochranema … l’introduzione di tecnologieefficaci è più rapida della crescita della capacità di pagarleAccesso indipendente dal reddito
Non tutto è necessariamentegratuitoMa come prioritarizzare?
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gata Rimborso
PrioritarizzazioneIn base all’etica dell’efficienza
Costo efficacia… ovvero in modo che le risorsepubbliche (scarse) producano la massimasalute possibile
EccezioniIndiscutibili (es. farmaci orfani)Discutibili (es. farmaci salva vita)
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Congr. Regionale AMD-SID, Roma 7.9.2018 11 / 19
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gata Nuove criticità
E’ cambiato completamente il contestodella domandadella ricercadella protezione commercialedelle risorse disponibili
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gata Il farmaco oggi
Molecole complesseMolecole targettizzateAllungamento durata trattamenti (Lifetime)…………………………………………….
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Congr. Regionale AMD-SID, Roma 7.9.2018 13 / 19
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gata Protezione commerciale e
ritorno dall’investimento
Opportunità in via di riduzioneMercati piccoliMolto contendibili
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Congr. Regionale AMD-SID, Roma 7.9.2018 14 / 19
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gata Effetti
Spinta alla crescita dei prezziGenerata anche dall’approccio del value based pricingDall’aumento dei rischiDalla targettizzazione
Place in therapy opportunisticoAccesso per pochi pazienti
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gata Governance attuale
In pratica si è retta su sconti «nascosti/opachi»
Sconti «confidenzziali»Pay backMEAIncremento del procurement
win-winDiscriminazione di prezzoNon permettono importazioni parallele
Iniziano a copiarci tutti in Europa
Sostenibilità e innovazione dei nuovi farmaci
Congr. Regionale AMD-SID, Roma 7.9.2018 16 / 19
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gata In pratica …
Goal: sempre lo stesso … pagare bene l’innovazione e poco i prodotti maturiIl tema dell’innovazione si lega all’idea che alcuni farmaci debbano avere una «corsia preferenziale»… sarebbe meglio garantire risposte in tempi brevi, eliminando i problemi di accesso al mercato… e i razionamenti impliciti
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Congr. Regionale AMD-SID, Roma 7.9.2018 17 / 19
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gata In pratica …
La sostenibilità esula ormai da valutazioni microIl valore (comparativo) va quindi
dimostrato rispetto a tutte le opzioni terapeutiche disponibili… su endpoint «solidi» e condivisi
(di tipo sociale)
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Congr. Regionale AMD-SID, Roma 7.9.2018 18 / 19
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Federico Spandonaro
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