Dott.ssa Federica Ferrari

Prof. Domenico Alvaro

1. COLANGITE SCLEROSANTE AUTOIMMUNE

2. VALUTAZIONE DELLA FIBROSI EPATICA

COLANGITE SCLEROSANTE AUTOIMMUNE

• Studio di coorte condotto su 134 bambini e adolescenti con

diagnosi di epatite autoimmune (AIH).

• Obiettivo dello studio è stato quello di comparare i pazienti con

sola AIH con quelli che sviluppano colangite sclerosante autoimmune

(ASC) durante un follow-up di 28 anni.

• La diagnosi di ASC era stabilita mediante MRI, eseguita in tutti i

pazienti che presentavano un aumento della GGT e/o scarsa risposta

al trattamento.

Descrizione dello studio

• ASC group: 28/134 pazienti (20.9%) sviluppano manifestazioni

colestatiche in un tempo medio di 5 mesi dalla diagnosi di AIH (range:

2-21 mesi).

• 25 pazienti mostravano stenosi e/o dilatazione delle vie biliari

intraepatiche; 3 avevano alterazioni intra ed extraepatiche.

Risultati

Risultati

• 16 pazienti (11.9%) sono deceduti: 15 (14%) avevano solo AIH;

uno (3.5%) aveva anche ASC (p=0.32).

• 11 pazienti erano trapiantati: 10 (9.4%) nel gruppo AIH; uno

(3.5%) nel gruppo ASC (p = 0.28).

• Nel 68% delle biopsie era già presente cirrosi, senza nessuna

differenza significativa tra i due gruppi (p = 0.43).

• Tra i due gruppi non c’era differenza statisticamente significativa

(p=0.37) nella sopravvivenza a 5 (93% vs 89%) e a 10 anni (79% vs

89%).

Risultati

Take home messages

• AIH e ASC potrebbero essere due manifestazioni diverse di una

stessa malattia.

• L’aumento della GGT è suggestivo di sviluppo di ASC.

• Non c’è differenza significativa nella prognosi e nella risposta alla

terapia tra i 2 due gruppi. Le recidive non influenzano il tasso di

sopravvivenza e la necessità di trapianto epatico.

• Solo la presenza di cirrosi sembra correlare con la

sopravvivenza, indipendentemente dal gruppo e dalla

presentazione clinica.

• Studio multicentrico caso-controllo, basato su questionari somministrati

a 1000 pazienti affetti da colangite sclerosante primitiva (PSC) e 663

controlli.

• Obiettivo: valutare associazione tra fattori ambientali già noti ed

identificarne nuove in pazienti affetti da PSC.

• I risultati erano stratificati anche in base alla presenza/assenza di IBD

associata.

Descrizione dello studio

Risultati

• La percentuale di fumatori era simile

tra casi e controlli.

• Il 37% dei controlli avevano fumato

più di 100 sigarette comparati al 25%

dei pazienti con PSC.

•L’associazione negativa tra l’abitudine

al fumo e la PSC era dimostrata solo in

presenza di IBD associata.

• Esiste un’associazione negativa tra PSC e il consumo di carne alla griglia e allabrace.• I pazienti con PSC hanno un minor consumo di pesce e di verdure rispetto aicontrolli sani; mentre hanno un maggior consumo di carne.• Il consumo di carne ben cotta è associato alla presenza di PSC con o senza IBD.• Sembra esserci una relazione tra l’elevata frequenza di consumo di cibi fritti e difast-food e la PSC.

• Il fumo di sigaretta è associato con PSC solo quando è

presente una malattia infiammatoria intestinale.

• La dieta e i metodi di cottura dei cibi sono differenti nei

pazienti con PSC rispetto ai controlli.

• Il consumo di pesce e di carne alla griglia o alla brace era

più comune nei controlli.

• Al contrario, i pazienti PSC assumono più frequentemente

carne rossa, ben cotta.

Take home messages

1. COLANGITE SCLEROSANTE AUTOIMMUNE

2. VALUTAZIONE DELLA FIBROSI EPATICA

• Obiettivo: Valutare gli score di fibrosi epatica in una

popolazione di 92 bambini affetti da NAFLD, diagnosticata

mediante biopsia epatica.

• Score comparati: AST/ALT ratio, AST/platelet ratio index

(APRI), NAFLD fibrosis score (NFS), and FIB-4 index.

• APRI (rapporto AST/piastrine) mostra una

buona accuratezza diagnostica per valutare la

presenza di fibrosi (AUC: 0.80) ma non distingue

tra fibrosi significativa (F≥2) e avanzata (F3).

•AST/ALT, NFS, and FIB-4 index hanno tutti una

scarsa accuratezza diagnostica nell’identificare

la presenza di qualsiasi grado di fibrosi.

Gli score non invasivi di fibrosi epatica validati nell’età adulta hanno

uno scarso significato diagnostico in bambini affetti da NAFLD.

Risultati

Risultati • Attraverso un modello matematico che include ALT, ALP, conta piastrine e GGT è

possibile calcolare la probabilità di avere fibrosi epatica avanzata.

• Il PNFS medio dei pazienti con fibrosi 0–2 era

significativamente più basso rispetto ai pazienti

con fibrosi avanzata (3-4) (13.2610.1 vs

24.7618.7; p <0.001).

Il PNFS può essere calcolato online: (http://www.r-

calc.com/calculator.aspx?calculator_id=JYAVKOWT)

Il PNFS è più accurato nel predire la

probabilità di fibrosi avanzata rispetto agli

altri score disponibili (APRI, FIB-4 index

and NAFLD fibrosis score).

L’utilizzo del PNFS potrebbe ridurre il numero di bambini con malattia lieve e

senza fibrosi avanzata, sottoposti a biopsia epatica. D’altra parte i bambini con

fibrosi epatica avanzata, confermata con biopsia epatica, dovranno essere

attentamente monitorati per lo sviluppo di cirrosi, complicanze

dell’ipertensione portale e carcinoma epatocellulare.

Conclusioni