pag. 1
Analisi
«farmacoeconomica» delle
terapie personalizzate e
sostenibilità dei farmaci
oncologici
Claudio Jommi
Università del Piemonte
Orientale, Cergas SDA Bocconi
pag. 2
Agenda
La spesa per farmaci oncologici è
«insostenibile»?
La valutazione economica dei farmaci: utilità e
limiti
Quali azioni «concrete» per la sostenibilità
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Spesa farmaceutica SSN* e Spesa totale SSN (netto farmaci) (2001-2016; 2001=100)
* Lordo payback / CAGR = Compound Annual Growth Rate
Fonte: Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi
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Componenti della spesa farmaceutica SSN (2016)
4 Fonte: Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi
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Spesa farmaceutica ospedaliera su spesa per farmaci aquistati da aziende sanitarie
Fonte: Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi
pag. 6
Spesa per farmaci oncologici su totale spesa farmaceutica ospedaliera
Fonte: elaborazione Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi su dati CORE
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I tetti sulla spesa farmaceutica
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L’entità degli sfondamenti su spesa ospedaliera / acquisti aziende sanitarie (m.ni Euro)
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Gli sfondamenti 2016 regionali
Fonte: Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi
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Effetti innovatività
• Accesso ai fondi “ad hoc”
• No compartecipazione al payback in caso di sfondamento
tetti di spesa
• No sconto 5+5%
• Immediata disponibilità dei medicinali sul territorio (anche
per farmaci a innovatività condizionata o potenziale, non
meglio specificata)
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Gli innovativi oncologici
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Agenda
La spesa per farmaci oncologici è
«insostenibile»?
La valutazione economica dei farmaci: utilità
e limiti
Quali azioni per la sostenibilità
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Value for money
Stiamo allocando bene i soldi?
Sostenibilità
Quanto spenderemo in più?
Costo-efficacia
ΔC / ΔE (RICE*)
(30 000 € per QALY**)
Budget Impact Analysis (BIA)
(30 milioni € nei prossimi tre anni)
Impatto economico dei farmaci: quali indicatori?
* Rapporto incrementale di costo-efficacia.
** QALY: Quality Adjusted Life Years Saved
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Dove pende la bilancia?
Costi evitati
Costi aggiuntivi
Costi
incrementali
Benefici
incrementali
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Costo-efficacia e scelta tra A e B
SCELTA CONFRONTO TRA
EFFICACIA
CONFRONTO TRA
COSTI
CB => CA
CB <= CA
CB > CA
EB < EA
EB > EA
EB > EA
DOMINANZA DI A:
SI MANTIENE IL
PROGRAMMA A
DOMINANZA DI B:
SI ADOTTA IL
PROGRAMMA B
SI CALCOLA IL
RAPPORTO
INCREMENTALE
COSTO-EFFICACIA
(RICE)
CB - CA
EB - EA
RICE =
Scelgo A
Scelgo B
???
Es. 30.000 Euro per
QALY
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La valutazione di impatto economico nel contesto HTA
HTA
Rilevanza della
patologia
Bisogno insoddisfatto da alternative
esistenti
Benefici Costi
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Le tecniche di valutazioni economica
Efficacia
clinica
A vs. B?
A = B
A ≠ B
Analisi di
Minimizzazione dei
Costi (AMC)
Analisi Costo
/ Efficacia
(ACE)
Analisi Costo
/ Utilità (ACU)
Analisi Costo
Beneficio
(ACB)
Un effetto comune
misurato in unità
fisiche?
Qualità di vita è
il/un effetto
importante?
Effetti non
comuni? Più di 1
effetto rilevante?
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I benefici
• Quali: finali per i pazienti (sopravvivenza / qualità della vita)
– QALY: anni di vita ponderati sula base di un indice di qualità che va da 0 a 1 (utilità)
(Ipotesi è che QALY catturi «tutti» i benefici)
• Fonte
– Trial (dati robusti, ma su contesto non real-life)
– Real-life (dati non disponibili fino alla commercializzazione, potenzialmente
«biased»)
• Tempo: life-time
– Necessità di estrapolazioni
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I costi
• Prospettiva usata (sanitaria / terzo pagatore / sociale)
• Costi farmaci
– Prezzo di listino
– Accordi che abbattono il prezzo effettivamente pagato: sconto
obbligatorio 5%+5%, Sconti nascosti, Extra-sconti, Payment by result,
..)
– Durata esposizione / Dosaggio medio
– Costo di somministrazione
– Spreco - Drug delivery day
– Effetti collaterali
• Altre prestazioni per paziente
– Numerosità per paziente
– Valorizzazione (Tariffa / Costo pieno / Costo variabile)
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Offerta (imprese)
Copertura dei costi e remunerazione del capitale investito in
R&S
Omogeneizzazione dei prezzi in mercati con
elevati scambi
Domanda (pagatore)
Correlazione con valore
Coerenza con le disponibilità di budget
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Prezzo dei farmaci: i due diversi punti di vista
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Quanto costa la R&S di un farmaco (m.ni di dollari)?
Fonte: Cavazza, Costa e Jommi, 2016
Inclusi i costi dei fallimenti ed i costi opportunità
dell’investimento
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22% 21% 20%
28%29% 32% 33%
30%
16%15% 15% 16%
18%
25% 26% 29% 30% 32%
24%29%
0%
20%
40%
60%
80%
100%
1990 2000 2005 2010 2012
COGs SG&A R&D Other Operating Margin
Fonte: Stewart Adkins Advisors Ltd
Quanto pesano i costi di R&S sul fatturato?
COGs
Costi di Produzione
SG&A
Costi amministrativi
e di marketing
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Costi di R&S e fatturato per gli oncologici
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Prezzi e OS: non è propriamente RICE
Fonte: Mailankody S e Prasad V, JAMA Oncol. 2015;1(4):539-540 Fonte: Mengato D e Messori A, The Adv Med Oncology, 2016, 8(4) , 309-311
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Per cosa può essere usato il RICE
25
25
• Selezione all’ingresso (Prontuari), soprattutto se associato
a valori-soglia
• Condizioni accessorie di accesso (rimborso su
sottopopolazioni, rimborso condizionato ad evidenze post-
marketing)
• (Teoricamente) Gare
• Raccomandazioni ai clinici
• Percorsi terapeutici
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Dove si usa RICE?
Negoziazione delle condizione di accesso sulla base del RICE
(con valore-soglia di 20 / 30 k ) (più rigido)
» Introduzione di elementi di flessibilità (es PAS - Patient Access
Schemes; Valori soglia più alti per ELT – End of Life Treatment,
Cancer Drugs Fund)
» Integrazione con Budget Impact
Negoziazione delle condizioni di accesso sulla base di criteri
multipli (a volte anche RICE) (meno trasparente)
» Introduzione di automatismi: ranking minimi di valore aggiunto
per richiesta di premio di prezzo dei farmaci (F)
» Indirizzi stringenti su compilazione dossier (G)
» Pubblicazione esito e razionale di valutazione del ΔB (F e G)
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Dove si usa RICE c’è più selezione dei farmaci rimborsati
Fonte: IIHI Oncology Trend Report 2015 (courtesy of Filippo De Braud)
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Ma dove necessario … si usano PAS (es. Immuno-oncologici)
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Ma dove necessario … si usano PAS (es. NETs)
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Analisi comparativa dei costi in Italia (scheda Regione Veneto)
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I limiti del RICE
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• Il suo valore dipende da diversi fattori (es. prospettiva
adottata, orizzonte temporale, modelli di estrapolazione di
efficacia nel lungo periodo, comparatore attivo utilizzato)
• E’ operativo se associato a valore-soglia, ma non c’è
visione comune su come determinare valore-soglia
• Si serve di dati «incerti»
• Non guarda all’impatto totale sulla spesa
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Agenda
La spesa per farmaci oncologici è
«insostenibile»?
La valutazione economica dei farmaci: utilità e
limiti
Quali azioni «concrete» per la sostenibilità
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Considerare le diverse dimensioni della sostenibilità (esito clinico,
impatto organizzativo, prospettiva del paziente, ecc.)
Uso «ragionato» e prudente del RICE in fase negoziale di P&R (più
evidenze a supporto) e per la definizione di percorsi terapeutici
(meno evidenze a supporto)
Accordi di rimborso condizionato (outcome o financial-based)
Ricorso a strumenti (purchè possibili ed evidence-based) di
razionalizzazione a livello locale (es. vial sharing, riduzione
dosaggi, eventuali stopping rules)
Sviluppo di sistemi predittivi di risposta / non risposta (biomarcatori)
(Per alcuni tumori), Competizione generata da un mercato sempre
più «affollato»
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Quali azioni per la sostenibilità