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Regulatory Policies LabMario Negri Institute for Pharmacological Research
Modalità di approvazione dei nuovi farmaci in Europa
IndiceChe cosa si valuta
Struttura dei dossier per al commercio dei
medicinali
Secondo quali procedure
Procedure autorizzative
Chi valuta
Ruolo e struttura
Vantaggi e Limiti del sistema
IndiceChe cosa si valuta
Struttura dei dossier per al commercio dei
medicinali
Secondo quali procedure si valuta
Procedure autorizzative
Chi valuta
Ruolo e struttura
Vantaggi e Limiti del sistema
ICH M4 - Common Technical Document
per la registrazione dei farmaci per uso umano
Riduzione tempo e risorse necessarie alla
preparazione dei dossier
Facilitazione alla preparazione delle domande in
formato elettronico
Facilitazione da parte delle autorità
regolatorie
Facilitazione di scambi di informazioni tra le
autorità regolatorie
Nonclinical Written and Tabulated Summaries
2.6
NonclinicalOverview
2.4
Module 3
Quality3
3.1 T of C
Module 4
NonclinicalStudy Reports
44.1 T of C
Module 5
ClinicalStudy Reports
55.1 T of C
Not part of the CTD
RegionalAdministrativeInformation
11.1 Submission
T of C
CTDClinical
Summary2.7
Quality Overall
Summary2.3
ClinicalOverview
2.5
Module 2
CTD Table of Contents2.1
CTD Introduction2.2
Nonclinical Written and Tabulated
Summaries2.6
NonclinicalOverview
2.4
Module 3
Quality
3
3.1 T of C
Module 4
NonclinicalStudy
Reports4
4.1 T of C
Module 5
ClinicalStudy Reports
55.1 T of C
Not part of the CTD
RegionalAdministrativ
eInformation
11.1
Submission T of C
CTDClinical
Summary2.7
Quality Overall
Summary
2.3
ClinicalOverview
2.5
Module 2
CTD Table of Contents
2.1
CTD Introduction
2.2
Nonclinical Written and Tabulated Summaries
2.6
NonclinicalOverview
2.4
Module 3
Quality3
3.1 T of C
Module 4
NonclinicalStudy Reports
44.1 T of C
Module 5
ClinicalStudy
Reports5
5.1 T of C
Not part of the CTD
RegionalAdministrativeInformation
11.1 Submission
T of C
CTDClinicalSummary
2.7
Quality Overall
Summary2.3
ClinicalOverview
2.5
Module 2
CTD Table of Contents2.1
CTD Introduction2.2
4388
2.6 NONCLINICAL WRITTEN AND TABULATED SUMMARIES
Nonclinical Written Summaries
Introduction
General Presentation Issues
2.6.1 Introduction
2.6.2 Pharmacology Written Summary
2.6.2.1 Brief Summary
2.6.2.2 Primary Pharmacodynamics
2.6.2.3 Secondary Pharmacodynamics
2.6.2.4 Safety Pharmacology
2.6.2.5 Pharmacodynamic Drug Interactions
2.6.2.6 Discussion and Conclusions
2.6.2.7 Tables and Figures
2.6.3 Pharmacology Tabulated Summary (see Appendix B)
2.6.4 Pharmacokinetics Written Summary
2.6.4.1 Brief Summary
2.6.4.2 Methods of Analysis
2.6.4.3 Absorption
2.6.4.4 Distribution
2.6.4.5 Metabolism (interspecies comparison)
2.6.4.6 Excretion
2.6.4.7 Pharmacokinetic Drug Interactions
2.6.4.8 Other Pharmacokinetic Studies
2.6.4.9 Discussion and Conclusions
2.6.4.10 Tables and Figures
2.6.5 Pharmacokinetics Tabulated Summary (see Appendix B)
2.6.6 Toxicology Written Summary
2.6.6.1 Brief Summary
2.6.6.2 Single-Dose Toxicity
2.6.6.3 Repeat-Dose Toxicity (including supportive toxicokinetics evaluations)
2.6.6.4 Genotoxicity
2.6.6.5 Carcinogenicity (including supportive toxicokinetics evaluations)
2.6.6.6 Reproductive and Developmental Toxicity (including range-finding studies and supportive toxicokinetics evaluations)
2.6.6.7 Local Tolerance
2.6.6.8 Other Toxicity Studies (if available)
2.6.6.9 Discussion and Conclusions
2.6.6.10 Tables and Figures
2.6.7 Toxicology Tabulated Summary (see Appendix B)
NONCLINICAL SUMMARY
Nonclinical Written and Tabulated Summaries
2.6
NonclinicalOverview
2.4
Module 3
Quality3
3.1 T of C
Module 4
NonclinicalStudy Reports
44.1 T of C
Module 5
ClinicalStudy
Reports5
5.1 T of C
Not part of the CTD
RegionalAdministrativeInformation
11.1 Submission
T of C
CTDClinical
Summary2.7
Quality Overall
Summary2.3
ClinicalOverview
2.5
Module 2
CTD Table of Contents2.1
CTD Introduction2.2
Clinical Summary
2.7.1 Summary of Biopharmaceutic Studies and Associated Analytical Methods
2.7.1.1 Background and Overview
2.7.1.2 Summary of Results of Individual Studies
2.7.1.3 Comparison and Analyses of Results Across Studies
2.7.1.4 Appendix
2.7.2 Summary of Clinical Pharmacology Studies
2.7.2.1 Background and Overview
2.7.2.2 Summary of Results of Individual Studies
2.7.2.3 Comparison and Analyses of Results Across Studies
2.7.2.4 Special Studies
2.7.2.5 Appendix
2.7.3 Summary of Clinical Efficacy
2.7.3.1 Background and Overview of Clinical Efficacy
2.7.3.2 Summary of Results of Individual Studies
2.7.3.3 Comparison and Analyses of Results Across Studies
2.7.3.4 Analysis of Clinical Information Relevant to Dosing Recommendations
2.7.3.5 Persistence of Efficacy and/or Tolerance Effects
2.7.3.6. Appendix
2.7.4 Summary of Clinical Safety
2.7.4.1 Exposure to the Drug
2.7.4.2 Adverse Events
2.7.4.3 Clinical Laboratory Evaluations
2.7.4.4 Vital Signs, Physical Findings, and Other Observations Related to Safety
2.7.4.5 Safety in Special Groups and Situations
2.7.4.6 Post-marketing Data
2.7.4.7 Appendix
2.7.5 Literature References
2.7.6 Synopses of Individual Studies
Nonclinical Written and Tabulated
Summaries2.6
NonclinicalOverview
2.4
Module 3
Quality
3
3.1 T of C
Module 4
NonclinicalStudy
Reports4
4.1 T of C
Module 5
ClinicalStudy
Reports5
5.1 T of C
Not part of the CTDRegional
AdministrativeInformation
11.1 Submission
T of C
CTDClinical
Summary2.7
Quality Overall
Summary
2.3
ClinicalOverview
2.5
Module 2
CTD Table of Contents
2.1
CTD Introduction
2.2
Module 3: Quality
3.1 Table of Contents of Module 3
3.2 Body of Data
3.3 Literature References
Module 4: Nonclinical Study Reports
4.1 Table of Contents of Module 4
4.2 Study Reports
4.3 Literature References
Module 5: Clinical Study Reports
5.1 Table of Contents of Module 5
5.2 Tabular Listing of All Clinical Studies
5.3 Clinical Study Reports
5.4 Literature References
Indice
Che cosa si valuta
Struttura dei dossier per al commercio dei
medicinali
Secondo quali procedure si valuta
Procedure autorizzative
Chi valuta
Ruolo e struttura
Vantaggi e Limiti del sistema
Procedure di approvazione al mercato dei nuovi farmaci
NAZIONALI DECENTRALIZZATE CENTRALIZZATE
Mutuo riconoscimento/procedure decentralizzate
REFERRAL/ARBITRATO
A-Prodotto biotecnologici
B-Nuove sostanze chimiche
EMEA
interesse
locale
Reference member state
Concerned member state
Prodotti biotecnologiciEmea, dal
1995
Anti HIV/AIDS
revisione della
legislazione, dal 2004
Anti tumorali
Prodotti pre disordini neurovegetativi
Antidiabetici
Farmaci orfani per malattie rare
Trattamenti per malattie del sistema
autoimmune
un prossimo futuro, dal 2008
Trattamenti per malattie virali
IndiceChe cosa si valuta
Struttura dei dossier per al commercio dei
medicinali
Secondo quali procedure si valuta
Procedure autorizzative
Chi valuta
Ruolo e struttura
Vantaggi e Limiti del sistema
CHMP
Committee for Human Medicinal
Products
EMEAEuropean Medicines Agency
Working Parties
QWP: Quality Working Party
EWP: Efficacy Working Party
SWP: Safety Working Party
BWP: Biotechnology Working Party
PvWP: Pharmacovigilance Working Party
BPWG: Blood Products Working Group
ICH: International Conference on Harmonisation
TSE: Transmissible Spongiform Encephalopathies
VEG: Vaccine Expert Group
HMPWP: Herbal Medicinal Products Working Party
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123456789101112131415161718192021222324252627282930
12345678910111213141516171819202122232425262728293031
JANUARY FEBRUARY MARCH APRIL MAY JUNE JULY AUGUST SEPTEMBER OCTOBER NOVEMBER DECEMBER
Timetable for the evaluation of a centralised application
DAY 1:start of the
procedure
DAY 70:
assessmentreport
DAY 100:commentsfrom CHMP
DAY 115:draft list of
questions
DAY 120:list of
questionsvalidatedby CHMP
(clock stop)
DAY 150:
assessmentreport onresponses
DAY 170:commentsfrom CHMP
DAY 180:CHMP
discussion(clock stopif an oral
explanationis needed)
DAY 185:final draft of
SPC and PILby the
applicant
DAY 210:CHMP
OPINION
DAY 215:translations ofSPC and PIL bythe applicant
DAY 225:linguistic
comments onSPC and PIL
DAY 230:final version of
SPC and PIL
DAY 240:transmissionof the opinion
to EC
ASSESSMENT
DAY 300:EUROPEAN
PUBLIC
REPORT
DAY 121:responses
EMEA CENTRALISED AUTHORISATION PROCEDURES
1995-2006
IndiceChe cosa si valuta
Struttura dei dossier per al commercio dei
medicinali
Secondo quali procedure
Procedure autorizzative
Chi valuta
Ruolo e struttura
Vantaggi e Limiti del sistema
Vantaggi
Criteri di valutazione omologatiPolitiche regolatorie omogenee in tutta Europa: non più differenti trattamenti per la stessa malattie in diversi stati membriUna più vasta e rapida disponibilità di medicinaliOttimizzazione delle risorse umane e dellecompetenze impegnate nei processi valutativi: risparmio di tempo ed energie da parte degli statimembri nella valutazione dei dossierRisparmio di risorse umane ed economiche anche
: non più duplicazioni di dossier e loroadeguamento alle richieste dei singoli stati membri
problemi aperti
Collocazione istituzionale
Supporto finanziario
Criteri di valutazione dei farmaci
Ruolo e composizione del CHMP
Procedure regolatorie e competizione tra le agenzie
Diritti e doveri del CHMP e delle ditte
Costi dei farmaci
Informazione sui farmaci
Trasparenza delle attività regolatorie
Farmacovigilanza e rinnovo delle licenze
Farmaci orfani
conclusioni
problemi
1. Collocazione istituzionale
2. Supporto economico
3. Procedure regolatorie europee
4. Criteri di valutazione dei farmaci
5. Esito del processo di valutazione
soluzioni
1. DG Sanco
2. Dalla CE
3. Tutte centralizzate
4. Necessario added value
5. Farmaci innovativi (per i pazienti, non necessariamente per il mercato
problemi aperti
Collocazione istituzionale
Supporto finanziario
Criteri di valutazione dei farmaci
Ruolo e composizione del CHMP
Procedure regolatorie e competizione tra le agenzie
Diritti e doveri del CHMP e delle ditte
Costi dei farmaci
Informazione sui farmaci
Trasparenza delle attività regolatorie
Farmacovigilanza e rinnovo delle licenze
Farmaci orfani